一個(gè)多世紀(jì)以來，1 型糖尿病意味著一件事：終生服用胰島素。

但這是第一次，科學(xué)打破了這種范式——不是通過控制疾病，而是在癥狀出現(xiàn)之前就攔截它。

由于第一批患者在英國，開始接受開創(chuàng)性的新療法 teplizumab，我們正在開發(fā)方法來確定誰可能從這種只有在出現(xiàn)任何癥狀之前給藥才有效的藥物中受益。

在皇家德文郡 NHS，我們目前正在治療第一位英國成年人 Hannah Robinson，她在常規(guī)妊娠篩查中偶然被發(fā)現(xiàn)患有早期 1 型糖尿病。

相關(guān)：研究發(fā)現(xiàn)，新療法可能治愈嚴(yán)重的 1 型糖尿病

大約 10% 的糖尿病患者患有 1 型糖尿病，而其余 90% 為 2 型，一種與生活方式因素有關(guān)的疾病，即胰島素仍在產(chǎn)生但不能正常工作。

1 型糖尿病是一種自身免疫性疾病，會(huì)導(dǎo)致胰腺胰島素分泌完全喪失。沒有胰島素，血糖水平會(huì)危險(xiǎn)地升高，增加失明、腎衰竭和早逝的風(fēng)險(xiǎn)。

雖然 1 型通常被認(rèn)為是兒童期的疾病，?？巳卮髮W(xué)的研究強(qiáng)調(diào)，超過一半的新病例發(fā)生在成年人中。

對(duì)于全世界數(shù)百萬 1 型糖尿病患者來說，控制血糖的治療意味著終生每天服用胰島素。然而，使用胰島素也有其自身的風(fēng)險(xiǎn)。

如果血糖下降得太低，會(huì)導(dǎo)致低血糖或“低血糖”，嚴(yán)重時(shí)可能導(dǎo)致癲癇發(fā)作甚至死亡。毫不奇怪，不斷平衡高血糖和低血糖會(huì)對(duì)身心健康造成嚴(yán)重影響。在懷孕期間，羅賓遜需要胰島素，并親眼目睹了“生活完全圍繞平衡血糖展開”。

Teplizumab 提供了一種完全不同的方法。它不是簡(jiǎn)單地替代胰島素，而是針對(duì)導(dǎo)致 1 型糖尿病的免疫攻擊。

我們的免疫系統(tǒng)通常非常善于區(qū)分朋友和敵人，保護(hù)我們免受感染和癌癥同時(shí)讓我們自己的器官獨(dú)處。但有時(shí)，由于仍未完全了解的原因，這種平衡會(huì)在稱為自身免疫的過程中崩潰。

在 1 型糖尿病中，免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊胰腺，破壞產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞。

Teplizumab 通過重新訓(xùn)練免疫系統(tǒng)和降低針對(duì)胰腺的特定細(xì)胞來發(fā)揮作用。研究表明，它可以將疾病和胰島素治療的需求延遲兩到三年，其中通常有輕微的副作用.

對(duì)于 Robinson 來說，他對(duì)懷孕和患有 1 型糖尿病的全職工作非常了解，多幾年沒有胰島素的可能性真的很重要。

該藥物已經(jīng)在美國獲得批準(zhǔn)，并且正在審查用于 NHS 的常規(guī)使用，盡管少數(shù)兒童和青少年在英國，也通過特殊訪問計(jì)劃接收了它。

盡早找到人

這里有一個(gè)問題。當(dāng)人們出現(xiàn) 1 型糖尿病的癥狀，如口渴、體重減輕和疲勞時(shí)，他們四分之三以上的胰島素生產(chǎn)能力已經(jīng)被破壞。

要使 teplizumab 和類似療法有效，需要在癥狀出現(xiàn)之前給藥，而血糖水平仍然正常。這意味著這些治療對(duì)于已經(jīng)確診為 1 型糖尿病的人來說不是一種選擇。

那么我們?nèi)绾卧谶@個(gè)早期階段找到人呢？幸運(yùn)的是，使用簡(jiǎn)單的血液測(cè)試可以測(cè)量稱為胰腺自身抗體的免疫標(biāo)志物，從而在癥狀出現(xiàn)之前許多年檢測(cè)到自身免疫攻擊的開始。

只需從手指刺痛處滴幾滴就可以揭示免疫系統(tǒng)是否已經(jīng)開始針對(duì)胰腺。及早發(fā)現(xiàn)患者不僅提供了延緩疾病進(jìn)展的機(jī)會(huì)，還有助于避免有時(shí)在首次診斷時(shí)出現(xiàn)危及生命的緊急情況——例如糖尿病酮癥酸中毒。

由于 1 型糖尿病影響大約每 200 人中就有 1 人，仍然存在誰該測(cè)試的問題。并非每個(gè)人的風(fēng)險(xiǎn)都是相同的。當(dāng)我們想到遺傳性疾病時(shí)，我們通常會(huì)想到由單個(gè)基因變化引起的疾病，例如囊性纖維化。

1 型糖尿病確實(shí)有遺傳成分，但它涉及許多不同的基因，每個(gè)基因都會(huì)增加或降低一個(gè)人的風(fēng)險(xiǎn)。僅有遺傳風(fēng)險(xiǎn)是不夠的，還需要未知的環(huán)境因素來打破平衡。

十分之九的 1 型糖尿病患者沒有家族史。雖然檢測(cè) 1 型患者的親屬是合乎邏輯的第一步，研究?？巳卮髮W(xué) （University of Exeter） 的研究表明，將所有這些遺傳因素合并為一個(gè)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)分可能有助于預(yù)測(cè)誰可能會(huì)患上這種疾病，并確定應(yīng)該更密切監(jiān)測(cè)的嬰兒。

隨著我們朝著更廣泛的基因組篩選邁進(jìn)，這可能成為一個(gè)重要的工具。

現(xiàn)在仍處于早期階段，但我們看到我們處理 1 型糖尿病的方式發(fā)生了根本性轉(zhuǎn)變。一個(gè)多世紀(jì)以來，治療意味著患者每天都要承擔(dān)補(bǔ)充身體無法再產(chǎn)生的胰島素的負(fù)擔(dān)。

現(xiàn)在，重點(diǎn)轉(zhuǎn)向從源頭上解決免疫問題的療法，希望在疾病完全發(fā)展之前阻止疾病，并為無胰島素的未來打開大門。

理查德·奧拉姆， 糖尿病和腎臟病學(xué)教授，埃克塞特大學(xué)和尼古拉斯·托馬斯，糖尿病和內(nèi)分泌學(xué)臨床講師，?？巳卮髮W(xué)

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